פייסבוק     צור קשר  |   פורום  |   הרשמה לדיוור

 

 

 

 

 


איך את/ה מקבל/ת את הטיפול לגושה
קבלת הטיפול בבית חולים
טיפול בבית בעזרת אחות
טיפול עצמי בעזרת מראה או בני הבית
אני לא מקבל/ת טיפול
הצבע
לרשימת כל הסקרים
דף הבית>>פרסומים >>פרוטליקס ופייזר מודיעות על קבלת אישור FDA ל-ELELYSO™ טליגלוצראז אלפא לטיפול במחלת הגושה

פרסומים

פרוטליקס ופייזר מודיעות על קבלת אישור FDA  ל-ELELYSO™  (טליגלוצראז אלפא) לטיפול במחלת הגושה

 

תוכנית רצף האספקה ותוכנית התמיכה האישית בחולי גושה של פייזר משלימות את חבילת הטיפול החדשה למטופלי  ELELYSO™ בארה"ב. 

 

ניו יורק, ארה"ב. כרמיאל, ישראל  1  במאי, 2012 –פייזר אינק. (NYSE:PFE) ופרוטליקס ביות'רפיוטיקס אינק. (NYSE-AMEX:PLX, TASE:PLX) הודיעו היום כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) אישר את ה- ELELYSO™ (טליגלוצראז אלפא) להזרקה כמתן אנזים חלופי  לטיפול ארוך טווח בחולים בוגרים אשר אובחנו כחולי מחלת גושה סוג 1.

 

ELELYSO™, המיועדת לטיפול במחלת הגושה, היא הטיפול האנזימי החלופי הראשון שאושר ע"י ה-FDA המיוצר בתאי צמח. זוהי אף התרופה הראשונה המבוטאת בתאי צמח שאושרה ע"י ה-FDA,  שפותחה באמצעות שיטת

ה-® ProCellEx-מערכת ביטוי החלבונים בתאי צמח, הייחודית לפרוטליקס, תוך כדי שימוש בתאי גזר שהונדסו גנטית. ה- ELELYSO™הוא האנזים הליזוזומאלי האנושי, גלוקוצרברוזידאז, המשמש לטיפול במחלת הגושה.

 

"אישור ה- ELELYSO™ חשוב לחולים התלויים בזמינות התרופות לטיפול אנזימתי לטיפול במחלתם.

אצלנו, בפרוטליקס, הרצון לקדם את פיתוח התרופה קשור גם לניסיון האישי שלנו עם בני משפחה וחברים החיים עם המחלה לאורך זמן" אמר ד"ר דוד אביעזר, מנכ"ל פרוטליקס. "אנו גם מאמינים שחדשות טובות אלו מהוות הכרה בטכנולוגית הייצור שלנו ככלל. טכנולוגיה זו הינה הבסיס לתהליך ייצור ה- ELELYSO™ ושאר המוצרים העתידיים שלנו".

 

תקלות באספקה הקשורות בתרופות  הקיימות לטיפול אנזימתי, השפיעו מאז שנת 2009 על חולי הגושה במדינות שונות ובכללן ארה"ב. כדי להקטין במידת האפשר שיבושים באספקת התרופה, פייזר משיקה את "תוכנית רצף האספקה" ששמה לה כמטרה לשמר רמת מלאי ל- 24 חודש בשלבים השונים של תהליך הייצור עבור מטופלי ה- ELELYSO™ בארה"ב.

 

עם האישור של ה- ELELYSO™, פייזר אף משיקה את תכנית GPSGaucher Personal Support, תוכנית תמיכה מותאמת לחולים במחלת גושה. באמצעות תוכנית ה-GPS, פייזר תציע תוכנית סיוע לכיסוי 100% מעלות ההשתתפות העצמית למרשם עבור מטופלי ELELYSO™ זכאים, המכוסים בביטוח מסחרי. בנוסף, פייזר תספק סיוע פיננסי לחולים שיימצאו זכאים ואינם מבוטחים או מצויים בתת-כיסוי ביטוחי, בכפוף לחוק.

 

GPS  היא תכנית הנותנת מענה כולל לתמיכה במטופלים ושירותי רוקחות יחודיים למטופלי ה- ELELYSO™. תוכנית ה- GPSדואגת  לצוות מסור של מומחים בתחום הרפואי הזמינים למתן מענה סביב השעון לטובת חולי גושה ומשפחותיהם בנושאי החזרי כספים, סיוע באיתור מרכזי טיפול ותמיכה שוטפת של רוקחים לחולים. מידע נוסף לחולים אודות ה-ELELYSO™ ותוכנית ה- GPS ניתן למצוא באתר www.ELELYSO.com או להתקשר  לטלפון 

1-855-ELELYSO (1-855-353-5976) לקבלת ערכת מידע חינם לחולה אודות תוכנית ה- GPS.

 

"בעזרת תרופת ה- ELELYSO™, פייזר גאה להביא שינוי לחייהם של חולים במחלת הגושה" אמרה ד"ר זיים ניין, מנהלת חטיבת תרופות הביוסימילר בפייזר. " ELELYSO™היא תוספת חשובה לסל המוצרים של פייזר המיועד לטיפול במחלות הנדירות".

 

בארה"ב ישנן שתי תרופות נוספות לטיפול אנזימתי המיועדות לטיפול במחלת הגושה, אימיגלוצראז ווולאגלוצראז. ELELYSO™ - טליגלוצראז אלפא להזרקה, תוצע לחולים בארה"ב במחיר שיהיה נמוך ב-25% ממחיר האימיגלוצראז.

 

"אני מאושרת שלקהילת הגושה תהיה חלופה טיפולית נוספת. הנושא חשוב במיוחד לקבוצת החולים שסבלה ממחסור באספקה בשנים האחרונות"  אמרה גב' רונדה באיירס, מנכ"לית ארגון הגושה האמריקאי (NGF).

 

מידע חשוב אודות בטיחות לרבות התווית השימוש ניתן למצוא ב- www.ELELYSO.com.

 

הנתונים הקלינים של אללייזו

 

קבלת האישור לאללייזו (טליגלוצראז אלפא) מבוססת על סקירת התוכנית ההתפתחות הקלינית של פרוטליקס.

 

הבטיחות והיעילות של אללייזו נבחנו ב-31 חולים בוגרים שאובחנו כחולים בגושה סוג 1 ולא טופלו ב-ERT בעבר. הניסוי שארך 9 חודשים היה רב מרכזי, כפול סמיות, אקראי ונערך בחולי גושה בעלי טחול מוגדל וטרומבוציטופניה הקשורים למחלההחולים חולקו לקבלת אללייזו באופן אקראי בקבוצת מינון של 30 יח'/ק"ג (15 חוליםאו 60 יח'/ק"ג (16 חולים).  הנתונים מראים שהניסוי הקליני העיקרי בפאזה 3 השיג את נקודת היעד הראשונית שלו בכך שאללייזו הפחית באופן מובהק את נפח הטחול בתום 9 חודשי הניסוי וזאת בהשוואה לנתוני הבסיס בשתי קבוצות המינון. נקודות היעד הסופיות השניוניות נפח הכבד, המוגלובין וספירת הטסיות הראו שיפור גם כן.

26 חולים המשיכו לקבל טיפול באללייזו במסגרת ניסוי ההמשך לניסוי לעיל, אף הוא סמוי במינון למשך כולל של 24  חודשי טיפול, והנתונים שהושגו העידו על שיפור  מובהק ומתמשך.

הבטיחות והיעילות של אללייזו נבדקה ב-28 חולי גושה סוג 1 שהועברו מטיפול מאימיגלוצראז לאללייזו. הניסוי היה רב מרכזי, בהתוויה פתוחה ובזרוע מחקר אחת, ארך 9 חודשים ונערך בחולים שטופלו באללייזו במינונים הנעים מ-11 יח'/ק"ג עד 60 יח'/ק"ג, וטופלו במשך שנתיים לפחות באימיגלוצראז טרם כניסתם לניסוי. הטיפול באימיגלוצראז הופסק, והחל טיפול באללייזו מידי שבועיים, במספר היח' כפי שניתנו במינון הקודם של אימיגלוצראז שקיבל החולה.  

נפחי האברים והערכים ההמטולוגיים נותרו יציבים בממוצע לאורך תשעת חודשי הטיפול באללייזו. 

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר שאירעו במהלך הניסויים הקליניים היו קשורות לעירוי. תופעות לוואי נפוצות נוספות שנצפו בפחות מ-10% מהחולים היו דלקת בדרכי הנשימה העליונות/ דלקת באף, דלקת גרון, כאב ראש, כאבי פרקים, שפעת, דלקת בדרכי השתן/דלקת בכליה, כאב גב וכאב מועצם.

 

"הניסויים הקלינים שנערכו ב- ELELYSO™ מראים כי זהו טיפול אנזימי חלופי יעיל למחלת הגושה. לחולים ולרופאים ניתנת אפשרות טיפול נוספת המעניקה הן חלופה יעילה והן תוכנית תמיכה מקיפה המתמקדת בשרותים הנלווים הנדרשים לתמוך בחולה" אמר פרופ' גרגורי פסטורס, מרצה לנוירולוגיה ורפואת ילדים  בביה"ס לרפואה של אוניברסיטת ניו יורק.

 

טכנולוגיית ביטוי החלבונים של פרוטליקס שפותחה על ידי ד"ר יוסף שאלתיאל, מייסד החברה, מתבססת על שימוש  בשיטת ה- ProCellEx® - מערכת ביטוי החלבונים בתאי צמח, הייחודית לפרוטליקס, תוך כדי שימוש בתאי צמח שהונדסו גנטית הגדלים בתרחיף, במערכת ייחודית של ביוריאקטורים.

 

נתוני בטיחות של אללייזו

כפי שעשוי לקרות בכל תוצר חלבוני תרופתי הניתן בעירוי תוך ורידי, גם בניסויים הקלינים של טליגלוצראז אלפא ניצפו מספר תופעות של רגישות יתר, חלקן תגובות חריפות. הגדרת מחודשת של כמה מארועים אלה  כאנאפילקסיס (כפי שמוגדר ב- Sampson et al 2006) נקבעה רטרוספקטיבית ע"י הFDA.   בחולים שחוו אנאפילקסיס במהלך קבלת עירוי  של אללייזו או כל אחר טיפול באנזים תחליפי אחר, יש לנקוט משנה זהירות בעת הטיפול; טיפול רפואי הולם חייב להיות בזמינות גבוהה.

תגובות לעירוי (ובכללן תגובות אלרגיות), המוגדרות כתגובה אם חלו במהלך 24 שעות מעת מתן העירוי, היו הניצפות ביותר בקרב חולים (44%-46%) שטופלו באללייזו במהלך הניסויים הקליניים. התסמינים הנפוצים ביותר של תגובות לעירוי היו כאב ראש (16%), כאב בחזה או חוסר נוחות (6%),חולשה  (7%),  עייפות (5%), פריחה מגרדת (7%),אדמומית מפושטת (5%), לחץ דם עולה (5%), כאב גב וכאב מפרקים (7%) והסמקה (6%).  

מרבית התגובות הללו היו קלות ולא הצריכו התערבות טיפולית.

 

 

Best regards,

 

Shomrat   Shurtz 

Director of Lysosomal Therapeutic Products

P r o t a l i x         Biotherapeutics

2  Snunit  Street,  Science    Park 

P.O.B 455, Carmiel 20100, Israel

cellular:  + 972 -  52  -  8443344 

 

cid:image002.jpg@01CCEA54.2D36A490

 

לדף הקודםלדף הבא
RSS