פייסבוק     צור קשר  |   פורום  |   הרשמה לדיוור

 

 

 

 

 


איך את/ה מקבל/ת את הטיפול לגושה
קבלת הטיפול בבית חולים
טיפול בבית בעזרת אחות
טיפול עצמי בעזרת מראה או בני הבית
אני לא מקבל/ת טיפול
הצבע
לרשימת כל הסקרים
קבל/י עידכונים כל פעם שאעדכן את הבלוג שלי בפוסט חדש.

דף הבית>>פרסומים >>ה - FDA אישר תרופה חדשה

פרסומים

ה - FDA אישר תרופה חדשה

לטיפול במחלת הגושה

·         מחלת גושה נגרמת ע``י חסר באנזים בטא-גלוקו-סרברו-סידאז  (Beta Glucocerebrosidase) ולכן הטיפול המתאים ביותר עבורה הוא מתן תחליף לאנזים האנושי הטבעי.  התרופה VPRIV  הופקה בטכנולוגיה מתקדמת להשגת אנזים הזהה לאנזים האנושי החסר הנוצר בגוף האדם.

 

·         הטיפול בתרופה ניתן לאחר פרסום תוצאות מחקרי פאזה 3 , אשר הוכיחו כי הטיפול באנזים VPRIV  הנו יעיל ובטוח במיוחד גם בשימוש ארוך טווח מעל חמש שנים.

============================================================

 

חברת SHIRE  הודיעה על אישור התרופה VPRIV  לטיפול במחלת הגושה מסוג 1 על ידי רשות התרופות האמריקאית ה FDA כשישה חודשים בלבד ממועד הגשתו.

מאחר ומחלת גושה נגרמת ע``י חסר באנזים בטא-גלוקו-סרברו-סידאז ( (Beta Glucocerebrosidase הטיפול המתאים ביותר למחלה הוא מתן תחליף במקום האנזים האנושי הטבעי . התרופה  VPRIV אשר מופקת בטכנולוגיה מתקדמת להשגת זהות לאנזים האנושי הנוצר בגוף האדם, מהווה תכשיר ממקור הומני ומאפשרת קבלת  טיפול אנזימטי חליפי Enzyme Replacement Therapy)) במתן ארוך טווח לטיפול במחלת הגושה, בקרב ילדים ומבוגרים.

אישור ה- FDA  יאפשר לחברה להטמיע כעת תוכנית סיוע ספציפית  "Onepath” הנועדה לתמוך בצרכי החולים  במחלות נדירות, וכן לפשט את התחלת הטיפול ולהפחית את הנטל הכלכלי על חולים המטופלים בתכשירי החברה.

VPRIV זכה למסלול הערכה מהיר גם ע``י רשות התרופות האירופאית הEMEA באיחוד האירופי והחברה מצפה להשיק את התכשיר באירופה עד סוף 2010, ובמדינות אחרות עד סוף 2011.

בישראל משווקת התרופה VPRIV בימים אלו בכל מרפאות גושה בארץ במסגרת תוכנית ``מתן אישי`` (``שם חולה``) ע``י חברת מדיסון פארמה המייצגת את חברת SHIRE- חברת ביוטכנולוגיה מובילה בעולם בתחום הפרעות קשב וריכוז, טיפולים הומניים למחלות גנטיות ומחלות דרכי העיכול.

הטיפול בתרופת  VPRIV התאפשר לאחר פרסום תוצאות מחקרי פאזה 3, אשר הוכיחו כי האנזים הנו יעיל ובטוח במיוחד בקרב מעל ל 100 חולים שקיבלו אותו החל משלב פאזה 2 ועד לפאזה 3 למשך למעלה מ 5 שנים.

בכל שלושת מחקרי פאזה III , נבדק האנזים VPRIV  הן בקרב חולי גושה שלא קיבלו טיפול קודם והן אצל אלו שקיבלו טיפול: 

 

מחקר 032 -  בדק את בטיחות והיעילות של התרופה בקרב חולים עם מחלת גושה מסוג 1 שלא קיבלו טיפול קודם.

 

מחקר זה בוצע במתכונת רב-מרכזית, אקראית, כפולת סמיות. במחקר, ניתנו שני מינונים של VPRIV .  מטופלים שהתקבלו למחקר היו חולים מגיל שנתיים ומעלה ובנוסף:

·         סבלו מאנמיה הקשורה למחלה

·         סבלו מביטוי קליני אחד לפחות של מחלת גושה מהבאים:  תרומבוציטופניה, הגדלת טחול או כבד מוגדל באופן מוחשי

 

המטופלים נבחרו באקראי לקבל VPRIV  במינון של 45 יח`/ק``ג או 60 יח`/ק``ג לתקופה של 12 חודשים. במחקר נמצא כי המטופלים נהנו מעלייה, חשובה ומשמעותית מבחינה סטטיסטית ברמת ההמוגלובין, אשר  נבדקה לפני ואחרי קבלת האנזים במינון של 60 יח`/ק``ג IV  כל שבוע שני במשך 12 חודשים.  בנוסף, נצפה בתום המחקר שיפור משמעותי מבחינה סטטיסטית בהשוואה לתחילת המחקר במספר הטסיות וגודל הטחול והכבד. 

 

מחקר 039 - בדק השוואת יעילות בין האנזים ההומני VPRIV  לעומת imiglucerase  (Cerezyme ). מטרת המחקר הראשונית הייתה השוואה של העלייה בהמוגלובין בין קבוצת VPRIV  לבין קבוצת imiglucerase . מטרות המחקר המשניות היו השוואה של העלייה בספירת הטסיות, הירידה בנפחי איברים ובמדדים חליפיים (surrogate markers) של מחלת הגושה.

 

במחקר השתתפו מטופלים שלא קיבלו מעולם טיפול קודם בגילאי שנתיים ויותר ותוצאותיו הראו כי האנזים VPRIV  הציג יעילות קלינית מובהקת שניתן להשוותה ל- imiglucerase  לגבי כל המטרות הטיפוליות.

 

מחקר 034 - בדק החלפת תרופה מ- imiglucerase  ל- VPRIV  עם אותן יחידות מינון במטרה להעריך בטיחות ויעילות הטיפול.  במחקר זה הוכחה יעילות בשמירה על ערכי המוגלובין, טסיות ונפח איברים במשך 12 חודשים של טיפול ב- VPRIV, אשר בדרך כלל נסבל היטב.

 

 

פיתוח נוגדנים ל- VPRIV  היה נדיר בכל שלשת המחקרים, והתרחש בכ- 1% מהמטופלים. רוב תופעות הלוואי היו קלות וקשורות בעיקר למתן העירוי.

 

יש לציין כי תוכנית מחקרי פאזה 3 שביצעה החברה היא בין הגדולות והמקיפות שהתקיימו עד היום למחלת הגושה: יותר מ 100 מטופלים ב 10 מדינות ברחבי העולם השתתפו במחקרים אלו.

 

רקע- מחלת הגושה

גושה הינה מחלה גנטית אוטוזומלית רצסיבית שנגרמת ע``י מוטצייה בגן הנקרא GBA  שתוצאותיה מחסור באנזים הליזוזומלי בטא-גלוקו-סרברו-סידאז  (Beta Glucocerebrosidase), המחסור האנזימטי הזה גורם לצבירה של חלבונים. המאפיינים הקליניים משתקפים בהגדלת תאי גושה בכבד, בטחול, במח העצם ובאיברים אחרים וגורמים להגדלתם (נוכחותם של תאי גושה במח העצם ובטחול עלולים להוביל לאנמיה משמעותית ולחסר בטסיות דם). מחלת הגושה הינה מחלת החסר האנזימטי הנפוצה ביותר.

 

לפרטים נוספים לגבי תכשיר ה VPRIV  ותכנית ``מתן אישי`` ניתן לפנות לחברת מדיסון בטלפון 03-9250250 או לשירות הלקוחות בטלפון 03-9250215

 

לדף הקודםלדף הבא
RSS