פייסבוק     צור קשר  |   פורום  |   הרשמה לדיוור

 

 

 

 

 


איך את/ה מקבל/ת את הטיפול לגושה
קבלת הטיפול בבית חולים
טיפול בבית בעזרת אחות
טיפול עצמי בעזרת מראה או בני הבית
אני לא מקבל/ת טיפול
הצבע
לרשימת כל הסקרים
קבל/י עידכונים כל פעם שאעדכן את הבלוג שלי בפוסט חדש.

דף הבית>>פרסומים >>פרסום תוצאות מחקר הפאזה השנייה של הטיפול באליגלוסטט למחלת גושה.

פרסומים

פרסום תוצאות מחקר הפאזה השנייה של הטיפול באליגלוסטט למחלת גושה.
חברת ג'נזיים-10.5.2010

הודעה מטעם האגודה האמריקאית להמטולוגיה בדבר פרסום תוצאות מחקר הפאזה השנייה של הטיפול באליגלוסטט למחלת גושה.


האגודה האמריקאית להמטולוגיה פרסמה בתחילת מאי הודעה לעיתונות בדבר פרסום המאמר המסכם את תוצאות ניסויי הפאזה השנייה של אליגלוסטט. המאמר פורסם בכתב העט היוקרתי Blood. http://www.hematology.org/News/2010/5181.aspx

 

על אליגלוסטט

אליגלוסטט, המוכר בכינויו הקודם ,GENZ-112638 הינו טיפול ניסיוני למחלת גושה הניתן בטבליות. הטיפול פועל במנגנון של הפחתת כמות הסובסטרט (החומר אותו מפרק האנזים) המפורק על ידי האנזים גלוקוצרברוזידז, הפגום בחולי גושה. באופן זה יכול האנזים הקיים, אם כי ברמה נמוכה בחולי גושה, להתמודד עם כמות הסובסטרט הנמוכה ולמנוע אגירה.

בטיחות הטיפול באליגלוסטט נבדקה בתחילה בניסוי הפאזה הראשונה על מתנדבים בריאים ולאחר מכן הוכחה יעילותו בניסוי הפאזה השנייה ב- 26 חולי גושה מכל העולם. המאמר שהתפרסם בכתב העט היוקרתי Blood מסכם את תוצאות ניסוי הפאזה השנייה אשר הראו כי 77% מהמטופלים השיגו את יעדי המחקר. יעדים אלה הוגדרו כתגובה קלינית משמעותית

בלפחות שני יעדים טיפוליים מתוך שלושה (שיפר בגודל הטחול, רמות המוגלובין וטסיות הדם). כמעט כל (91%) המטופלים סיימו מלוא 52 שבועות המחקר, עם שיפור משמעותי במצב מחלתם. השיפור הניכר ביותר נראה בעליה ברמות ההמוגלובין ובירידה בנפח הטחול. צוות המחקר מצא כי ניתן לראות שיפור בעל משמעות סטטיסטית בכל הסימפטומים של המחלה כולל רמות ההמוגלובין, ספירת הטסיות, נפח הטחול והכבד וצפיפות המינרלים בעצמות עמוד השדרה המותני. רמות הגלוקוצרמיד (החומר הנאגר במחלת גושה) בפלסמת הדם של המטופלים הגיעו לרמות הנורמאליות וכלל השיפור בסימפטומי המחלה ובפרט בצפיפות העצם הייתה מהירה. השפעה זו נובעת ככל הנראה מגודלה המולקורי הקטן של האליגלוסטט המאפשר לה חדירה קלה ומהירה יותר לרקמות השונות.

 

מחקרי הפאזה השלישית כבר החלו בכל העולם וגם בשלושת מרכזי הגושה בישראל.

 

האגודה האמריקאית להמטולוגיה הינה הגוף המקצועי הגדול בעולם המאגד את הטיפול במחלות הקשורות למערכת הדם.
 

 

לדף הקודםלדף הבא
RSS