פייסבוק     צור קשר  |   פורום  |   הרשמה לדיוור

איך את/ה מקבל/ת את הטיפול לגושה
קבלת הטיפול בבית חולים
טיפול בבית בעזרת אחות
טיפול עצמי בעזרת מראה או בני הבית
אני לא מקבל/ת טיפול
הצבע
לרשימת כל הסקרים
דף הבית>>חדשות ואירועים>>חידושים בטיפול במחלת הגושה

חדשות ואירועים

הרצאתו של פרופ` זימרן – כנס העמותה דצמבר 2006

 

חברת ג`נזיים פיתחה ומשווקת זה למעלה מעשור שנים את התרופה CEREZYME שהוכיחה יעילות ובטיחות גבוהות, ניתנת לכ 4000 חולים בעולם וגרמה לשינוי המהלך הטבעי של המחלה ולשיפור איכות החיים. עדיין קיימים נושאים פתוחים לגבי טיפול זה: ההתוויות והתזמון לתחילת טיפול: חולים אסימפטומטיים וקדם-סימפטומטיים, המינון האופטימלי, הפסקות טיפול, פיזור ברקמות שונות (עצם,  מח ריאות) ואינטראקציה עם תרופות אחרות. האתגרים לעתיד כוללים הגעה לא חודרנית לרקמת המח ומתן הטיפול באופן קל יותר למטופל (דרך הפה, מדבקות עוריות וכד`).

 

קיימים 2 תכשירי ERT  (טיפול אנזימטי חליפי) חדשים שיבחנו בניסוי שלב 3 (השלב האחרון לפני אישורה של תרופה).

תכשיר אחד של חברת SHIRE מיוצר בשיטת Gene activation.  בתכשיר ה cerezyme  המוכר לכולנו נלקח גן אנושי שאחראי ליצור האנזים החסר ומועבר לתא של בע``ח ובו נוצר האנזים. בשיטת gene activation  של חברת Shire מוסיפים רצף גנטי מסוים  לגן האנושי בתוך תא אנושי, רצף זה גורם לשפעול של הגן ולייצור כמות רבה של אנזים בתוך תא אנושי בלא צורך בתא של בעל חיים. בניסויים שלב 1/2 שבוצעו עד כה הראתה התרופה הזו הצלחה שהתבטאה בהורדת גודל הטחול והכבד ובהעלאת ההמוגלובין וכמות הטסיות. תכשיר זה יבחן במחקר רב מרכזי, שלב 3 (שלב אחרון לפני אישור תרופה) בו תינתן התרופה תוך ורידית אחת לשבועיים בשני מינונים גבוהים ותיבחן יעילותה.

 

תכשיר  ERT שני הוא פרי פיתוח ישראלי של חברת Protalix  הממוקמת בכרמיאל. הרעיון בבסיס הפיתוח הוא שהגן האנושי ליצור האנזים מוכנס לתוך תא צמחי (תא גזר במקרה זה) והתא הצמחי מייצר באמצעות הגן שהוכנס אליו את האנזים המשמש כתרופה. היתרונות של שיטת יצור זו הן: בטיחות (תא צמחי ``נקי`` יותר מחשד לזיהומים שונים מאשר תא של בע``ח), מחיר יצור זול ותהליך הייצור פשוט יותר. תרופה זו עברה ניסוי שלב 1 (במתנדבים בריאים), בו הוכח שהתרופה מגיעה לדם בצורה פעילה לאחר עירוי תוך ורידי, לא נצפו תופעות לוואי משמעותיות, לא נמצאו נוגדנים או תגובה חיסונית אחרת של הנבדקים לתרופה. לאור הפיתוח המבריק וניסוי שלב ראשון מוצלח, ויתרה רשות התרופות והמזון האמריקאית לחברה הישראלית על הצורך בביצוע ניסוי שלב 2 ואישרה באופן חריג לעבור מיד לניסוי שלב 3 שיתבצע השנה במספר מרכזים רפואיים, כמו בניסוי של Shire  מחצית מהחולים יקבלו תרופה במינון אחד והמחצית השנייה (באופן אקראי לחלוטין) יקבלו מינון אחר; שני המינונים גבוהים יותר מהמקובל בארץ.  לאחר ניתוח תוצאות המחקר הזה יחליט מנהל התרופות והמזון האמריקני האם לאשר את התרופה לשיווק מסחרי.

 

 

 

תרופות מעכבות סובסטרט:

חברת ג`נזיים מפתחת תרופה שמעכבת  את יצור החומר המצטבר במחלת  הגושה. תרופה זו בדומה לתרופה שהצלחתה הייתה מוגבלת (הגם שאושרה לשיווק מסחרי בארה``ב, באירופה ובישראל לחולים עבורם הטיפול האנזימי אינו אפשרי או אינו מתאים ( (Zavesca , ניתנת דרך הפה. בניסויים מקדימים שנערכו בבעלי חיים ובבני אדם (שלב 1) נמצא כי לתרופה אין ת. לוואי משמעותיות במינונים אפקטיביים, והצפי הוא שתהיינה פחות תופעות לוואי לעומת ה Zavesca. השנה מבוצע ניסוי שלב 2 רב מרכזי כחלק מתהליך פיתוח התרופה.

 

תרופה נוספת שאמורה להינתן דרך הפה נמצאת בתהליך פיתוח. התרופה מתבססת על ההבנה שבחלק ניכר מהחולים האנזים ``הפגום`` מסוגל באופן תיאורטי לתפקד ומה שמונע ממנו לבצע את תפקידו הוא קיפול תלת מימדי לא נכון ו/או אי ההגעה של האנזים מהמקום בו הוא נוצר אל האתר המדוייק בתא בו הוא אמור לתפקד. התרופה עליה מדובר היא Chaperon  (מלווה) תרופתי. החולה בולע את התרופה, הChaperon נספג לדם נכנס לתאים ושם מסייע לאנזים ``הפגום`` של החולה להגיע למבנה תלת מימדי תקין ולעבור לאתר בתא בו הוא אמור לבצע את פעילותו. (בכנס שהתקיים בארה``ב בתאריך 24/3/2007 דיווחה החברה על סיום שלב 1 במתנדבים בריאים ותחילת גיוס חולים לניסויים של שלב 2.

 

לסיכום הציג זימרן עץ קבלת החלטות של חולה גושה בשנת 2007 לנוכח שפע התרופות הנמצאות בשלבי ניסוי ופיתוח מתקדמים:

הצעד הראשון לחולה המתחיל טיפול הוא להחליט האם לבחור בתרופה המוכרת או להצטרף לניסוי קליני. הסיבות להצטרף לניסוי קליני הן: סיוע לפיתוח תרופות חדשות וכן הגברת התחרות בשדה התרופות לגושה כשתחרות זו טובה כנראה לחולים, לחוקרים, לרופאים ולחברה.

הצעד השני הוא לבחור לאיזה ניסוי להצטרף: תרופה הנלקחת דרך הפה או טיפול אנזימתי חליפי.

במידה ונבחרה תרופה דרך הפה ניתן לבחור בין התרופה מעכבת יצור הסובטרט של חברת ג`נזיים לבין התרופה של המלווה הכימי. התרופה של ג`נזיים נמצאה בטוחה בניסוי על יותר מ 100 חולים, יכולה להיות יעילה יותר מ Zavesca , אולי תוכל להחליף טיפול תוך ורידי (?), לניסוי מתקבלים מגיל 18 ומעלה. תרופת ``המלווה הכימי`` chaperone פותחת בפנינו עתיד מרגש, נמצאה בטוחה עד כה בחולי פברי, לא מתאימה לכל חולי הגושה אך לאלו שתתאים יתכן ותהיה טובה עד כדי החלפת הטיפול האנזימטי (?) או כתוספת. בשלב זה עדיין לא ברור אם הניסוי יכלול מרכזים ישראליים.

 

במידה ונבחר טיפול אנזימתי חליפי יש לבחור בין האנזים של חברת Shire לבין האנזים הכחול-לבן של חברת Protalix.

הסיבות לבחור באנזים האמריקני של חברת Shire: הוכחה יעילות ובטיחות בניסויים שלב 1+2, יתכן ויהיה אנזים טוב יותר, ההשתתפות במחקר מתאפשרת מגיל שנתיים ומעלה באישור מנהל התרופות והמזון האמריקני.

הסיבות לבחור באנזים הישראלי של Protalix, נמצא בטוח בניסוי שלב 1, יתכן שיהיה אנזים טוב יותר, ניתן להיכנס למחקר מגיל 18 ומעלה, אם יצליח להגיע לשלב הסופי יתכן ויוריד את עלות האנזים.

  

לדף הקודםלדף הבא
RSS