פייסבוק     צור קשר  |   פורום  |   הרשמה לדיוור

 


איך את/ה מקבל/ת את הטיפול לגושה
קבלת הטיפול בבית חולים
טיפול בבית בעזרת אחות
טיפול עצמי בעזרת מראה או בני הבית
אני לא מקבל/ת טיפול
הצבע
לרשימת כל הסקרים

פורום

מתמודדים עם גושה? אתם לא לבד!
בפורום תמצאו המון חברים במצב בריאותי כמוכם,
שמבינים אתכם וישמחו לייעץ, לדבר ולשתף אתכם מניסיונם.
בנוסף, אתם מוזמנים להיוועץ במומחים מובילים בתחומי רפואת הגושה שנמצאים כאן בשבילכם.
נשמח שתהיו חלק מקהילה פעילה ותומכת,
כי יחד יש לנו יותר כח.
טיפה על מנהלי הפורום:
פרופ' ארי זימרן-
 נשוי + 2 + שלושה נכדים.מומחה ברפואה פנימית ועוסק במחלת גושה על כל היבטיה משנת 1986. מנהל יחידת גושה במרכז הרפואי "שערי-צדק", שהיא המרפאה הגדולה מסוגה בעולם למעקב ולטיפול בחולי גושה, תוך מתן מענה גם לזוגות צעירים ואחרים בתחום היעוץ הגנטי למחלה זו.

גיל ברדה (אנוכי) -
בן 45 נשוי ואב לשניים, מומחה השקעות והגנות למשפחה, מתגורר בהוד השרון. מתנדב , חבר הנהלת העמותה ומנהל אתר העמותה הישראלית לגושה. 
כמנהל אתר העמותה אני עונה לשאלות המגיעות לאתר בנושא מחלת הגושה תוך כדי התייעצות עם צוות המומחים של העמותה.
 
 
 

נושא המינונים -תשובה

חברים יקרים,

אני מודה שלמרות תפקידי בפורום – איני מצוי בו אונליין ובדרך כלל נקרא להגיב על ידי גיל, מנהל הפורום; על שאלות קלות אני משיב מיד וכשצריך להיכנס יותר לעומק (כמו לאחרונה לשאלה אודות התרופות הפומיות) אני צריך לפנות זמן לתשובה, שלפעמים מתעכבת מעט.

הדיון הנוכחי בעניין המינונים, חברות התרופות ומשרד הבריאות הפתיע אותי, לא בגלל התהיות אלא בגלל התזמון. שאלת המינונים השונים הייתה מקור לדיונים ומחלוקות יותר בעשור הראשון של הטיפול האנזימי ופחות כעת לאחר 20 שנים, בהן הוכח כי יעילות הטיפול טובה בטווח מינונים שבין 15 יחידות לק"ג לעירוי (המינון המקובל למרבית החולים המבוגרים בארץ, בעוד שלילדים ולחולים עם בעיות רפואיות קשות אנחנו מתחילים לעתים קרובות ב-30 יחידות לק"ג) ועד 60 יחידות לק"ג (המינון המומלץ לעתים ע"י חברות התרופות משיקולים שגם כוללים, לעניות דעתי, רווח). ולפני שאמשיך בצורה שלדעתי הגיונית, שאיפת חברות התרופות לרווח אינה בלתי סבירה, ודי שאזכיר לכם שאם חברות התרופות לא תהיינה רווחיות הרי מי שיפגעו הכי הרבה יהיו החולים ולא רק בעלי המניות . . עיקר ההון המושקע כיום בפיתוח תרופות חדשניות לא בא מממשלות ומגופים אקדמיים אלא מחברות התרופות. כמי שמתח לא פעם ביקורת על דחיפת מינונים גבוהים ע"י מומחים המוגדרים כ"מובילי דיעה" בשירותן של חברות התרופות, איני חש בנוח מהתבטאויות על  "..הגרידיות והתאוותנות של חברות התרופות".  דווקא במקרה של חולי הגושה - התבטאויות אלה עושות עוול אמיתי, לכל שלוש החברות, המשקיעות משאבים רבים למען החולים הן בארץ והן בעולם, במיוחד בכל הנוגע למתן טיפולים בחינם לחולים בארצות עניות, ובמימון פעילויות רבות וענפות לרווחת החולים – דוגמת טיפולי הבית, שכל כך מטיבים עם איכות החיים של המטופלים.

נחזור למינון. התחלנו במינון נמוך (רבע ממה שבשנת 1991 הודגם כיעיל בניסוי הקליני הראשון ב-12 חולים 9 חודשים) בגלל המחיר – נכון, אבל עד מהרה המשכנו במינון הנמוך בגלל התוצאות הטובות, ולאחרונה יש רמזים שאולי זה גם בריא יותר לקבל טיפול במינון המינימלי היעיל ולא המקסימלי הנסבל . מי שמעוניין להתעמק בנושא  מוזמן לקרוא סקירה (באנגלית) שכתבתי בשנת 2011 בעיתון BLOOD  במסגרת פינת  HOW I TREAT   : http://bloodjournal.hematologylibrary.org/content/118/6/1463.long

מעט היסטוריה לגבי שיקולי המחיר: כנראה שהכותבים הביקורתיים שכחו או טרם השתייכו לעולם הגושה בישראל של שנות ה-90 המוקדמות (תקופת " וועדת רחמילביץ' "), שבהן היה עלינו להילחם (פשוטו כמשמעו) על כל טיפול, כאשר נדרש מצב בריאותי חמור (מצב אחר כריתת טחול + לפחות עצם אחת שבורה) על מנת לקבל מקופות החולים הסכמה למתן האנזים. זה לא המצב היום, וכבר מאז כניסת חוק ביטוח הבריאות הממלכתי בשנת 1995, ובוודאי לא משנת 2012, כאשר הוועדה החדשה (שאפשר לכנותה "וועדת רוזנבאום") מרכבת על ידי מומחים לגושה עם התייחסות קלינית מקצועית והוגנת ביותר. (כהערת אגב אציין, שההתכתבות הנוכחית בפורום צריכה לעודד את חברי הוועדה להכין מאמר שיפרט את מדיניות הטיפול האנזימי בישראל, גם לטובת שקיפות לגבי שיקולי הוועדה באישורי הטיפולים השונים לרבות מינונים).

הנה כי כן – אף חולה לא מקבל "רבע מינון": יש כאלה מקבלים מינון נמוך ואחרים מקבלים מינון יותר גבוה. אני גם לא יודע מהו "מחיר שפוי"; אני שב ומבהיר שזה אינטרס שלכם החולים שחברות התרופה תהיינה רווחיות, ולראייה – בכל העולם הנאור ספקי שירותי הבריאות מתמודדים עם העלויות הגבוהות של טיפולים במחלות נדירות, ועם כל זאת כן נעשים מאמצים להפחתת העלויות, ודוגמה לכך הוא האנזים החדש תוצרת הארץ, שהקטין בכדי 25% את עלות הטיפול.

חברות התרופות גם עושות מאמצים לשפר איכות החיים של חולי הגושה (באופן ספציפי) על ידי פיתוח תרופות פומיות (שנלקחות דרך הפה, שאמורות לבוא במקום העירויים התוך ורידיים): חברת ג'נזיים-סאנופי נמצאת בשלבים מתקדמים ביותר של פיתוח כדורים מעכבי סובטראט ELIGLUSTAT  עם סיכוי גבוה לקבל אישור לשיווק מסחרי תוך שנה-שנתיים, וחברת פרוטאליקס מכרמיאל ממש בימים אלה החלה בניסוי קליני של לקיחת האנזים דרך הפה (הניסוי מתקיים ב"שערי-צדק" וברמב"ם אצל הח"מ ואצל ד"ר חנה רוזנבאום, בהתאמה). אגב – חלק לא קטן מהחולים שאנחנו מזמינים להשתתף בניסוי הקליני הראשוני, שמטרתו להוכיח הגעה של התרופה מהמעי לזרם הדם (ניסוי הכרוך בחמש נסיעות לבית החולים + שהיית לילה פעמיים, וכנגד פיצוי כספי על אבדן זמן) אינו מעוניין להשתתף, ואני מנצל במה זו לצאת בקריאה לכל החולים שפונים אליהם (על בסיס התאמה להשתתפות בניסוי) לגלות רוח התנדבותית למען כולם – בחזקת היו נאה דורשים ונאה מקיימים, אם איכות החיים של עמיתיכם החולים באמת חשובה לכם.

למי שכתב את הפיסקה בדבר מחלת גושה כמחלה תקציבית – אין לך מושג איזו שטות כתבת ועל כן אפילו איני נעלב (בשמי ובשם חברותיי במרפאות הגושה האחרות): האם את/ה באמת ובתמים חושב/ת שאם החולים היו מקבלים מינון גבוה זה היה "מייתר" את מרפאות הגושה? האם חולה על מינון גבוה החלים ממחלתו ואינו זקוק לביקורת?האם המינון הגבוה מגן בפני סיבוכים למיניהם שמתרחשים למרות הטיפול? האם אין מחלות נלוות – שחלקן אולי אפילו קשורות לעצם הטיפול ? האם מרפאות הגושה עוסקות ברגולציה? אני חוזר ומציין באכזבה רבה, כי אלה דברים שלא היו ראויים להאמר.

מגיעה גם מילה טובה למשרד הבריאות שתקציבו אמנם מוגבל (ברכות לשרת הבריאות החדשה ולעם ישראל שיש לו שרת בריאות) – המשרד מעולם לא תחם סכום מאקסימאלי להשקיע בחולה גושה, ואינו מתערב כלל במינונים הנקבעים בוועדה או בקריטריונים לאישור הטיפול. גם הערה זו שגויה ביסודה.

אני מקווה שהתייחסתי לכל הנקודות שהועלו בימים האחרונים בפורום, אני חושב (בצנעה) שחולי הגושה בישראל נהנים מזמינות של מומחים אמיתיים בשלוש מרפאות בארץ, שמציעות איכות  רפואה ברמות הגבוהות בתבל למחלתם, נהנים מחוק הבריאות הממלכתי שמאפשר טיפול ללא עלות (למרות המחירים הגבוהים) בתרופות מצוינות, שחוללו שיפור דרמטי במצב בריאותם של חולי גושה רבים (שללא הטיפולים היו נדונים – בחלקם – לסבל ולנכויות), חולי הגושה בישראל נהנים מעצם קיומם כיום של שלושה אנזימים מצוינים עם שירות טיפולי בית (חסר תקדים ברמה העולמית) הממומן על ידי אותן 3 חברות התרופות שכלל לא חייבות לספק שירות מעולה שכזה, נהנים מעצם קיומה של תחרות, ונהנים מכך שחברות התרופות אינן נחות על זרי הדפנה וממשיכות בפיתוח תרופות חדשות גם למען שיפור איכות החיים דוגמת מתן דרך הפה במקום דרך הוריד , ומחלת הגושה מהווה חוד החנית גם לפיתוחים חדשניים אחרים. לפעמים מותר לנו לרופאים, וגם לחברות התרופות (שיש בהן כל כך הרבה אנשים טובים, חרוצים ונאמנים לכם)  ליהנות מהכרת הטוב ומפחות ציניות.

ושנהיה כולנו בריאים!
פרופ' ארי זימרן

שם הכותב * 
נושא ההודעה *   
תוכן ההודעה
קבצים מצורפים (pdf,doc,zip,jpg,gif)


 
 
RSS